Descoperit de partenerul CStone Blueprint Medicines, AYVAKIT este un inhibitor puternic, selectiv și disponibil pe cale orală al kinazelor mutante KIT și PDGFRA. CStone are un acord exclusiv de colaborare și licență cu Blueprint Medicines pentru dezvoltarea și comercializarea AYVAKIT și a anumitor alte medicamente candidate în China continentală, Hong Kong, Macao și Taiwan. Blueprint Medicines își păstrează drepturile de dezvoltare și comerciale pentru AYVAKIT în restul lumii.
Dr. Frank Jiang, președinte și CEO al CStone, a declarat: „AYVAKIT este primul produs aprobat de CStone în Hong Kong, China. La începutul acestui an, AYVAKIT a fost aprobat și în China continentală și Taiwan. Suntem foarte bucuroși să oferim acest tratament inovator mai multor pacienți cu GIST ale căror tumori poartă mutația PDGFRA D842V. CStone se angajează să propună terapii eficiente și inovatoare pacienților din întreaga lume. În viitor, ne vom strădui să accelerăm dezvoltarea unor terapii noi pentru a îndeplini nevoile medicale nesatisfăcute ale mai multor pacienți cu cancer.”
Departamentul de Sănătate din Hong Kong (DOH) a aprobat AYVAKIT pe baza datelor din studiul NAVIGATOR, un studiu deschis, de fază I de creștere a dozei/extindere a dozei, conceput pentru a evalua siguranța și eficacitatea AYVAKIT la pacienții cu nerezecabilitate sau metastatice. GIST. În decembrie 2020, Jurnalul European de Cancer (EJC) a publicat date actualizate din studiul NAVIGATOR care înrola pacienți GIST mutanți PDGFRA D842V. La 38 de pacienți cu GIST mutant PDGFRA D842V care au primit o doză inițială de 300 mg sau 400 mg o dată pe zi, rata globală de răspuns (ORR) a fost de 95% (36/38 de pacienți). La 28 dintre acești pacienți care au primit o doză inițială de 300 mg o dată pe zi, ORR a fost de 96% (27/28 de pacienți). Rata de control al bolii (DCR) a tuturor grupelor de doze a fost de 100%. Durata mediană a răspunsului (DOR) a tuturor grupelor de doză a fost de 27.6 luni. Cele mai frecvente evenimente adverse apărute în timpul tratamentului au fost anemia, creșterea bilirubinei din sânge, scăderea numărului de globule albe, creșterea creatin fosfokinazei din sânge, creșterea aspartat aminotransferazei, edemul feței, edemul pleoapelor, scăderea numărului de neutrofile și modificările culorii părului. Datele au arătat că AYVAKIT a demonstrat o activitate clinică robustă, durabilă și profundă, cu un profil de siguranță în general bine tolerat.
CE ESTE DE LUAT DIN ACEST ARTICOL:
- The Hong Kong Department of Health (DOH) has approved AYVAKIT based on data from the NAVIGATOR study, an open-label, dose-escalation/dose-expansion phase I study designed to evaluate the safety and efficacy of AYVAKIT in patients with unresectable or metastatic GIST.
- In 38 patients with PDGFRA D842V mutant GIST who received a starting dose of 300 mg or 400 mg once daily, the overall response rate (ORR) was 95% (36/38 patients).
- CStone has an exclusive collaboration and license agreement with Blueprint Medicines for the development and commercialization of AYVAKIT and certain other drug candidates in Mainland China, Hong Kong, Macau and Taiwan.
