Un pas mai aproape de noua terapie pentru fibroza chistica

Entrinsic Bioscience și licențiatul său Nuvara Therapeutics au anunțat că sunt cu un pas mai aproape de utilizarea formulărilor RxAA ca terapie pentru pacienții cu mutații de clasa I de fibroză chistică. Cercetatorul de la Universitatea din Florida, dr. Sadasivan Vidyasagar, fondator și președinte al consiliului consultativ științific al companiei, a împărtășit recent o abordare alternativă pentru restabilirea secreției de anioni din căile respiratorii la conferința Experimental Biology 2022 desfășurată la Philadelphia.      

Vidyasagar și echipa sa, care a inclus cercetători de la UF și Entrinsic Bioscience, au demonstrat că formula VS-009 a lui Nuvara ar putea fi benefică pentru pacienții cu mutații de clasa I de fibroză chistică, precum și mutații de clasa II și III. Terapia poate fi utilizată singură sau în combinație cu alte terapii pentru a îmbunătăți secreția de clorură.

Stephen J. Gatto, președintele executiv al Nuvara Therapeutics, a felicitat-o ​​pe Astrid Grosche și restul echipei Dr. Vidyasagar pentru angajamentul lor continuu în conducerea unor modalități inovatoare de evaluare a funcției epiteliale respiratorii.

„Vreau să îi mulțumesc Astrid, Dr. Vidyasagar și restului echipei sale pentru angajamentul lor neobosit de a rezolva mutațiile de clasa I în fibroza chistică, o mutație care poate afecta până la 18% din populația CF”, a spus Stephen J. Gatto.

„Aceste două rezumate arată că manipularea canalelor ionice este posibilă în epiteliul respirator, folosind formulări personalizate de aminoacizi”, a continuat Gatto. „Disfuncția canalului ionic este esențială pentru multe boli, cum ar fi CF și boli în care există o producție crescută de mucoasă, inclusiv astmul și BPOC. Aceste abordări/tratamente ne vor permite să modulăm afluxul de ioni și apă în căile respiratorii la nivel celular, cu efecte secundare minime.

„Mai este de făcut, dar oportunitatea este cu adevărat incitantă și ar putea reprezenta o descoperire în gestionarea canalopatiilor și a bolilor asociate”, a spus Gatto.

Vidyasagar a prezentat, de asemenea, un poster despre un instrument dezvoltat de laboratorul său pentru a măsura mai bine peristaltismul intestinal și interacțiunile presiunii intraluminale, contracția musculară și modificările volumului lichidului.

„Aceste două rezumate sunt unice prin faptul că arată capacitatea de a modula proteinele epiteliale transmembranare (eTMPs) cu o formulare selectivă de amino SAA (RxAAs)”, a spus dr. William Denman, consilier medical șef la Nuvara Therapeutics. „Acest lucru deschide ușa pentru o terapie eficientă, non-toxică la nivel celular de bază, indiferent de etiologie.”

Dr. Denman a continuat: „Tratamentele viitoare pot fi acum determinate și adaptate pentru canalul individual și boală – adevărată medicină personalizată. Este nevoie de mai multă muncă, dar acest lucru poate permite alternative de tratament la nivel celular pe spectrul de boli, cu efecte secundare minime.”

Entrinsic Bioscience este un startup UF situat în UF Innovate | Accelerează la Sid Martin Biotech din Alachua. Compania dezvoltă formulări complet naturale, fără glucoză, pentru hidratarea clinică, sănătatea și bunăstarea intestinului, alergii și îngrijirea pielii.