Tratamentul de pionierat al bolilor care provoacă cele mai multe boli umane

Flagship Pioneering a dezvăluit astăzi Vesalius Therapeutics, o companie axată pe redefinirea înțelegerii și a tratamentului bolilor care provoacă 90% din bolile umane. Flagship a angajat inițial 75 de milioane de dolari pentru a sprijini dezvoltarea platformei lui Vesalius și a conductei inițiale de noi medicamente. Christopher Austin, MD, care anterior a servit ca director fondator al Centrului Național pentru Avansarea Științelor Translaționale (NCATS) la National Institutes of Health (NIH), va conduce compania în calitate de CEO. Dr. Austin s-a alăturat Flagship-ului în martie 2021 în calitate de CEO-Partener.               

„Progresele în tratarea unora dintre cele mai devastatoare boli ale societății nu s-au mișcat atât de repede pe cât ar putea, deoarece industria noastră nu a definit problema corect. La Flagship, ne-am dat seama că pentru a aborda aceste condiții trebuie să gândim diferit”, a declarat Doug Cole, MD, Managing Partner la Flagship Pioneering, co-fondator al Vesalius și președinte al Consiliului de administrație al acestuia. „Vesalius a fost înființat pentru a realinia în mod fundamental modul în care vedem, diagnosticăm și tratăm bolile comune pe care biotehnologia le-a ignorat în mare măsură. Credem că abordarea noastră va avea un efect transformator asupra capacității noastre de a trata bolile care cauzează nouăzeci la sută din suferință și moarte în lume.”

În prezent, multe boli care afectează milioane de pacienți din întreaga lume au un singur diagnostic (de exemplu, diabetul) care cuprinde mai multe boli diferite, fiecare afectând grupuri distincte de pacienți cu cauze biologice distincte. Acest lucru duce adesea la simptome unice, care sunt determinate de anomalii ale circuitelor genetice care diferă de factorii care se găsesc în celelalte grupuri - ceea ce înseamnă că pacienții care astăzi împărtășesc un diagnostic nu suferă, de fapt, toți de aceeași boală.

Platforma DIAMOND a lui Vesalius funcționează ca o prismă care separă pacienții în grupuri semnificative din punct de vedere terapeutic, folosind inteligența artificială și învățarea automată pentru a scoate la lumină biologia care stă la baza prezentării clinice. DIAMOND creează sisteme experimentale brevetate, derivate de la pacient, pe care le folosește pentru a analiza și a caracteriza candidații la medicamente pentru a restabili aceste circuite la funcționarea sănătoasă. Această abordare va dezvălui noi căi de dezvoltare a terapiei pentru bolile anterior intratabile.

Dr. Austin a comentat: „Bolile comune nu sunt monolitice, ele sunt de fapt o constelație de mai multe boli distincte genetic și biologic, care afectează pacienții în mod diferit. Platforma noastră DIAMOND ne permite să elucidăm aceste grupuri definite de pacienți și să înțelegem biologia lor comună pentru a găsi terapia potrivită pentru grupul potrivit de pacienți. Prin distilarea grupurilor de pacienți în funcție de simptomele, genetica și biologia lor comune, credem că putem îmbunătăți șansele de a dezvolta cu succes medicamente pentru bolile prevalente. În plus, prin utilizarea modelelor experimentale brevetate bazate pe celule umane, platforma noastră este incredibil de eficientă în a testa noi opțiuni terapeutice pentru a îmbunătăți în cele din urmă viața pacienților.”

„Avem nevoie de idei mari și ambiții îndrăznețe dacă vrem să dezvoltăm în sfârșit soluții de impact pentru unele dintre cele mai împovărătoare boli ale societății, iar experiența lui Chris de aproape un deceniu ca director fondator al Centrului Național pentru Avansarea Științelor Translaționale de la NIH este perfectă. potrivit pentru misiunea lui Vesalius”, a declarat Noubar Afeyan, Ph.D., fondator și CEO al Flagship Pioneering. „Viziunea sa strategică a condus la progrese în știința translațională care au accelerat foarte mult dezvoltarea unui număr de medicamente transformaționale. El are, de asemenea, o experiență profundă în descoperirea țintelor genetice prin munca sa cu Institutul Național de Cercetare a Genomului Uman și la Merck, care este potrivirea perfectă pentru următoarea mare provocare în domeniul sănătății.” 

Vesalius a făcut progrese semnificative identificând circuitele genetice în cadrul subpopulațiilor de pacienți cu mai multe boli greu de tratat, oferind dovada conceptului pentru abordarea sa și deschizând ușa către multe categorii terapeutice diferite. Compania se așteaptă să angajeze peste 200 de oameni în următorii doi ani pentru a sprijini dezvoltarea platformei și a programelor sale.