CStone Pharmaceuticals a anunțat astăzi că Administrația Națională a Produselor Medicale (NMPA) din China a aprobat aplicarea suplimentară de medicament nou (sNDA) a inhibitorului selectiv RET GAVRETO® (pralsetinib) pentru tratamentul cancerului tiroidian medular (MTC) cu mutant RET și fuziunii RET -cancer tiroidian pozitiv (TC). Aprobarea a extins indicațiile etichetate pentru GAVRETO în China pentru a include pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste, cu MTC mutant RET avansat sau metastatic, care necesită terapie sistemică și pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste, cu MTC avansat sau metastatic. TC pozitiv la fuziune RET care necesită terapie sistemică și refractar la iod radioactiv (dacă tratamentul cu iod radioactiv este adecvat).

Descoperit de partenerul CStone Blueprint Medicines, GAVRETO este un inhibitor puternic și selectiv al RET. CStone are un acord exclusiv de colaborare și licență cu Blueprint Medicines pentru dezvoltarea și comercializarea GAVRETO în China Mare, care cuprinde China continentală, Hong Kong, Macao și Taiwan.

Dr. Frank Jiang, președinte și CEO al CStone, a declarat: „Suntem foarte bucuroși de aprobarea sNDA a GAVRETO, care va oferi o nouă opțiune de tratament pentru pacienții chinezi cu cancer tiroidian medular cu mutație RET avansat și cancer tiroidian RET pozitiv la fuziune. . De asemenea, dorim să extindem mulțumirile noastre speciale către NMPA pentru revizuirea prioritară. CStone este întotdeauna angajat să dezvolte terapii inovatoare pentru a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute ale pacienților cu cancer. Vom continua să îmbunătățim valoarea clinică și potențialul conductei noastre și vom intensifica eforturile pentru a oferi pacienților din întreaga lume medicamente inovatoare de înaltă calitate.”

Profesorul Ming Gao, cercetător principal al studiului ARROW și președinte al Tianjin Union Medical Center, a declarat: „Rata de incidență a cancerului tiroidian a crescut în ultimii ani. Există opțiuni de tratament limitate din punct de vedere clinic pentru tratamentul MTC și există o nevoie urgentă de terapii de precizie, în special pentru pacienții cu MTC mutant RET. GAVRETO a demonstrat activitate anti-tumorală robustă și durabilă la pacienții chinezi cu MTC mutant RET avansat sau metastatic, cu siguranță generală în concordanță cu rezultatele observate în studiul global ARROW. Cu această extindere a indicațiilor etichetate GAVRETO, așteptăm cu nerăbdare să abordăm nevoile clinice nesatisfăcute ale pacienților cu cancer tiroidian.”

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer al CStone, a declarat: „Aprobarea NMPA a sNDA este o altă etapă cheie pentru noi, după ce GAVRETO a fost aprobat pentru tratamentul pacienților cu cancer pulmonar cu celule non-mici cu fuziune RET local avansat sau metastatic. . Dorim să mulțumim tuturor pacienților și anchetatorilor care au contribuit la studiul clinic al GAVRETO în indicațiile extinse. Vom continua să avansăm cercetarea clinică a GAVRETO pentru tratamentul mai multor tipuri de cancer, astfel încât să putem avansa rapid această terapie inovatoare pentru a ajuta mai mulți pacienți să beneficieze.”

Aprobarea sNDA se bazează pe rezultatele studiului global de fază 1/2 ARROW, conceput pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea GAVRETO la pacienții cu NSCLC RET pozitiv la fuziune, MTC mutant RET și alte tumori solide avansate cu fuziuni RET. . Începând cu data limită a datelor de 12 aprilie 2021, un total de 28 de pacienți cu MTC mutant RET avansat au fost înrolați în cohorta de conectare a înregistrării China MTC a studiului global ARROW și au primit o doză inițială de GAVRETO de 400 mg o dată pe zi. Rezultatele studiului au arătat că rata de răspuns obiectiv confirmat (ORR) a 26 de pacienți cu MTC cu mutație RET cu boală măsurabilă la momentul inițial a fost de 73.1%, inclusiv 3 cu răspuns complet (CR) și 16 cu răspunsuri parțiale (PR). Rata de control al bolii (DCR) a fost de 84.6%, iar răspunsurile au fost observate indiferent de genotipul mutației RET. Dintre cei 19 pacienți cu răspuns confirmat, durata mediană a răspunsului (DOR) nu a fost atinsă, iar rata DOR la 9 luni a fost de 100%. Nivelurile de calcitonină și antigen carcinoembrionar (CEA) au fost reduse substanțial. GAVRETO a fost în general bine tolerat, fără semnale noi de siguranță detectate. Rezultatele pentru cohorta de conectare a înregistrării din China au fost prezentate în timpul unei sesiuni de rezumate orale de ultimă oră la cea de-a 90-a întâlnire anuală a Asociației Americane a Tiroidiei (ATA) 2021.

CE ESTE DE LUAT DIN ACEST ARTICOL:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.