Nou studiu clinic de înlocuire a celulelor în boala Parkinson

Aspen Neuroscience, Inc. a anunțat că luna aceasta va lansa primul studiu de screening pentru pacienți de acest tip, care lucrează cu mai multe site-uri de screening clinic din SUA

Studiul de cohortă Trial-Ready al companiei este un pas preliminar pentru depunerea unei cereri de investigație pentru medicament nou (IND) la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente pentru ANPD001, primul său candidat de dezvoltare terapeutică pentru potențialul tratament al bolii Parkinson (PD) idiopatică. Studiul de cohortă Trial-Ready va oferi informații și va analiza potențialii candidați ai pacienților pentru faza 1/2A planificată de companie pentru primul studiu clinic al ANPD001. Compania va anunța mai multe site-uri de screening din SUA pe parcursul primăverii.

„Acesta este un moment istoric pentru pacienți și pentru echipa Aspen Neuroscience, pe măsură ce deschidem primul nostru studiu de screening pentru a accelera investigarea terapiilor de înlocuire a celulelor derivate din iPSC pentru boala Parkinson”, a declarat Damien McDevitt, Ph.D., președinte și șef. ofițer executiv. „Suntem încântați și foarte umili să începem această fază următoare în timpul lunii de conștientizare a Parkinson. Acesta este un pas semnificativ înainte pentru comunitatea de pacienți, pentru furnizorii de servicii medicale și pentru domeniul neuroștiinței.”

PD este a doua cea mai frecventă boală neurodegenerativă, afectând aproximativ un milion de americani și peste zece milioane de oameni din întreaga lume. Chiar și cu standardul actual de terapie de îngrijire, pacienții pot dezvolta în cele din urmă complicații motorii debilitante din cauza pierderii neuronilor dopaminergici din creier; aproximativ 50% sunt pierdute chiar înainte de diagnosticare.

Aspen Neuroscience este compania lider care dezvoltă o înlocuire personalizată de celule care poate elimina necesitatea terapiei imunosupresoare. Abordarea utilizează iPSC-uri derivate din celulele pielii proprii ale pacientului pentru a produce neuroni dopaminergici de înlocuire pentru transplantare înapoi în același pacient. Dezvoltate dintr-o simplă biopsie a pielii, celulele fiecărui pacient vor fi evaluate pentru eficacitatea potențială, folosind instrumente de genomică brevetate bazate pe inteligență artificială, înainte de a fi transplantate pentru uz clinic.