Nou studiu clinic pentru leucemia limfoblastică acută recidivă

JW Therapeutics a anunțat autorizarea Investigational New Drug (IND) de la Administrația Națională a Produselor Medicale (NMPA) din China pentru studiul produsului de imunoterapie celulară antigen antigen autolog anti-CD19 receptor T (CAR-T) Carteyva® (injecție cu autoleucel relmacabtagene) în tratarea pacienţilor copii şi adolescenţi şi adulţi tineri cu leucemie limfoblastică acută cu celule B recidivante sau refractară (r/r B-ALL).

Leucemia limfoblastică acută cu celule B (B-ALL) este cea mai frecventă afecțiune malignă în pediatrie[1]. Rezistența la agenții chimioterapeutici care duc la recidiva și progresia bolii, iar supraviețuirea după recidivă este slabă la pacienții cu LLA-B. Chimioterapia de salvare ar putea fi o opțiune, dar nu este suficientă pentru a vindeca boala agresivă recidivă sau refractară. Supraviețuirea pe termen lung a fost limitată din cauza răspunsului slab, ratei scăzute de remisiune și ratei mari de recidivă după chimioterapia de salvare. În prezent, nu există un tratament standard eficient pentru r/r B-ALL. Transplantul alogen de celule stem hematopoietice (allo-HSCT) a apărut ca o strategie promițătoare, cu toate acestea, rata de supraviețuire pe termen lung încă nu poate atinge satisfacție[2]. Recidiva bolii după terapii rămâne o provocare semnificativă, iar noi opțiuni de tratament sunt încă necesare urgent pentru a prelungi supraviețuirea pe termen lung a pacienților cu LLA r/r B.

Acest studiu (JWCAR029-006) este un studiu de fază I, deschis, cu un singur braț, de creștere a dozei în China, care își propune să evalueze siguranța, eficacitatea și profilul farmacocinetic al Carteyva® la copii și la pacienții adulți tineri cu r/r B-ALL și, de asemenea, pentru a determina doza recomandată de fază II (RP2D).