Date noi despre Anemia hemolitică autoimună cu anticorpi caldi

Rigel Pharmaceuticals, Inc. a anunțat astăzi publicarea datelor în Jurnalul American de Hematologie din studiul clinic deschis, multicentric, de fază 2 al fostamatinib la adulți cu anemie hemolitică autoimună cu anticorpi caldi (wAIHA) care au eșuat cel puțin un tratament anterior. Datele publicate demonstrează că fostamatinib, un inhibitor oral al tirozin kinazei splinei (SYK), a crescut rapid și durabil nivelurile de hemoglobină (Hgb), cu răspunsuri semnificative clinic observate la aproape jumătate dintre pacienți și un profil de siguranță și tolerabilitate în concordanță cu cel existent. Baza de date privind siguranța fostamatinib a pacienților din mai multe programe de boală studiate. Publicația, intitulată „Fostamatinib pentru tratamentul anemiei hemolitice autoimune cu anticorpi caldi: studiu de fază 2, multicentric, deschis”, este disponibilă pe site-ul revistei.

„Rezultatele observate în studiul nostru de fază 2 în anemie hemolitică autoimună caldă întăresc potențialul fostamatinibului de a ajuta pacienții cu această tulburare de sânge rară și gravă pentru care nu sunt aprobate terapii țintite împotriva bolii”, a declarat Raul Rodriguez, președintele și directorul executiv al Rigel. ofiţer. „Dacă este aprobat, fostamatinib are potențialul de a fi primul tratament introdus pe piață pentru pacienții cu WAIHA în 2023 și ar fi a doua indicație aprobată pentru fostamatinib.”

Studiul de fază 2 a evaluat răspunsul la fostamatinib la 150 mg BID (de două ori pe zi) la pacienții adulți cu WAIHA și hemoliză activă cu Hgb mai mică de 10 g/dL, care nu au eșuat cel puțin un tratament anterior. Obiectivul principal a fost Hgb mai mare de 10 g/dL cu o creștere de ≥2 g/dL față de valoarea inițială până în săptămâna 24 fără terapie de salvare sau transfuzie de globule roșii. Studiul a demonstrat că 46% (11/24) dintre pacienți au atins obiectivul principal, cu 1 răspuns tardiv în săptămâna 30 (total de 12 respondenți [50%]). Creșteri ale Hgb median au fost detectate în săptămâna 2 și au fost susținute în timp. Cele mai frecvente evenimente adverse (EA) au fost diareea (42%), oboseala (42%), hipertensiunea arterială (27%), amețelile (27%) și insomnia (23%). EI au fost gestionabile și în concordanță cu baza de date privind siguranța fostamatinibului a peste 3,900 de pacienți cu mai multe boli (artrita reumatoidă, limfomul cu celule B, COVID-19 și trombocitopenia imună (ITP)). Nu au fost detectate noi semnale de siguranță.