Studiul asupra cancerului măduvei osoase este acum extins

În al doilea trimestru al anului 2021, FDA a acordat o revizuire prioritară pentru NDA CTI pentru pacienții cu mielofibroză cu data PDUFA de 30 noiembrie 2021. În cursul discuțiilor privind etichetarea produsului, FDA a solicitat date clinice suplimentare, care au fost transmise agenției. pe 24 noiembrie 2021. Mai devreme astăzi, FDA a informat compania că consideră că transmiterea datelor constituie o „modificare majoră” la NDA și, prin urmare, data PDUFA a fost prelungită cu trei luni pentru a oferi timp suplimentar pentru o revizuire completă a depunerea. În prezent, CTI nu are cunoștință de deficiențe majore în aplicație.

Pacritinib este un nou inhibitor oral al kinazei cu specificitate pentru JAK2, IRAK1 și CSF1R, fără a inhiba JAK1. NDA a fost acceptată pe baza datelor din studiile clinice de fază 3 PERSIST-2 și PERSIST-1 și faza 2 PAC203, cu accent pe pacienții cu trombocitopenie severă (număr de trombocite mai mic de 50 x 109/L) înrolați în aceste studii. cărora li s-a administrat pacritinib 200 mg de două ori pe zi, incluzând atât pacienți naivi în primă linie de tratament, cât și pacienți cu expunere anterioară la inhibitori JAK2. În studiul PERSIST-2, la pacienții cu trombocitopenie severă care au fost tratați cu pacritinib 200 mg de două ori pe zi, 29% dintre pacienți au avut o reducere a volumului splinei de cel puțin 35%, comparativ cu 3% dintre pacienții care au primit cel mai bun tratament disponibil. , care a inclus ruxolitinib; 23% dintre pacienți au avut o reducere a scorurilor totale de simptome de cel puțin 50%, comparativ cu 13% dintre pacienții care au primit cea mai bună terapie disponibilă. În aceeași populație de pacienți tratați cu pacritinib, evenimentele adverse au fost în general de grad scăzut, gestionabile cu îngrijiri de susținere și rareori au condus la întreruperea tratamentului. Numărul de trombocite și nivelul hemoglobinei au fost, de asemenea, stabilizate.

Mielofibroza este cancerul măduvei osoase care are ca rezultat formarea de țesut cicatricial fibros și poate duce la trombocitopenie și anemie, slăbiciune, oboseală și spline și ficat mărite. În SUA există aproximativ 21,000 de pacienți cu mielofibroză, dintre care 7,000 au trombocitopenie severă (definită ca număr de trombocite mai mic de 50 x109/L). Trombocitopenia severă este asociată cu o supraviețuire slabă și o sarcină mare a simptomelor și poate apărea ca urmare a progresiei bolii sau a toxicității medicamentului cu alți inhibitori JAK2, cum ar fi JAKAFI și INREBIC.