Noul mecanism ar putea restabili complet funcția CFTR în fibroza chistică

A HOLD FreeRelease 3 | eTurboNews | eTN
Avatarul Lindei Hohnholz
Compus de Linda Hohnholz

Sionna Therapeutics a anunțat astăzi lansarea oficială a companiei și închiderea unei finanțări din seria B de 111 milioane USD. Runda a fost condusă de OrbiMed, cu participarea fondurilor consultate de T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., o subsidiară deținută în totalitate a QIA, fondul suveran de avere al Qatarului și investitori anteriori, inclusiv RA Capital, TPG. Fondul Rise, Atlas Venture și Fundația pentru fibroză chistică. Sionna a strâns aproximativ 150 de milioane de dolari până în prezent.

Sionna avansează o serie de molecule mici de primă clasă concepute pentru a restabili pe deplin funcția proteinei de reglare a conductanței transmembranare a fibrozei chistice (CFTR) care este defectă în CF, prin stabilizarea primului domeniu de legare a nucleotidelor CFTR (NBD1). Principala cauză a FC este mutația genetică ΔF508 care afectează stabilitatea NBD1 și funcția CFTR.

În modelele de CF in vitro predictive clinic, moleculele mici NBD1 ale Sionna, în combinație cu alți modulatori complementari, au demonstrat potențialul de a normaliza plierea, maturarea și stabilitatea proteinei CFTR afectate de mutația genetică ΔF508. Acest lucru permite traficul adecvat al CFTR la suprafața celulei și reglarea normală a fluxului de ioni și apă. Prin restabilirea completă a funcției CFTR pentru pacienții cu mutația genetică ΔF508 la nivelurile observate în celulele persoanelor fără FC, conducta Sionna are potențialul de a oferi cea mai bună eficacitate din clasă și beneficii clinice optime pentru persoanele cu FC.

„NBD1 este o țintă bine cunoscută și cercetată, dar până acum a fost considerată nedrogabilă. Pe baza eforturilor noastre concentrate și a progresului continuu privind NBD1, vedem potențialul de a normaliza funcția CFTR la marea majoritate a persoanelor cu FC”, a declarat Mike Cloonan, președinte și director executiv al Sionna Therapeutics. „Misiunea noastră la Sionna este de a îmbunătăți în mod semnificativ sănătatea și calitatea vieții pentru persoanele care continuă să sufere de consecințele pe tot parcursul vieții și de povara vieții cu FC. Cu această finanțare, cu sindicatul nostru puternic și cu echipa noastră experimentată și talentată, suntem încântați să lansăm Sionna și ne concentrăm pe avansarea primilor compuși din conducta noastră diferențiată în clinică.”

CF este o boală genetică gravă, potențial fatală, cauzată de o mutație a genei CFTR care duce la acumularea de mucus în plămâni și căile respiratorii, afectarea funcției pancreatice și alte disfuncții ale organelor care pot avea un impact semnificativ și adesea sever asupra sănătății și vieții. speranța. Există peste 100,000 de oameni care trăiesc cu FC în întreaga lumei, ii, dintre care se estimează că 90 la sută au mutația genetică ΔF508 care apare în domeniul NBD1 al CFTR. Această mutație face ca NBD1 să se desfășoare la temperatura corpului și afectează funcția CFTR. În ciuda disponibilității tratamentelor aprobate în prezent și a progresului semnificativ realizat cu privire la alte ținte din cadrul CFTR, majoritatea persoanelor cu ΔF508 nu realizează funcția CFTR completă. NBD1 este esențial pentru normalizarea funcției CFTR și producerea de mucus sănătos, care curge liber în căile respiratorii, sistemul digestiv și alte organe.

Despre autor

Avatarul Lindei Hohnholz

Linda Hohnholz

Redactor-șef pentru eTurboNews cu sediul în sediul central al eTN.

Mă abonez
Anunță-mă
oaspete
0 Comentarii
Feedback-uri în linie
Vezi toate comentariile
0
Mi-ar plăcea gândurile, vă rog să comentați.x
Distribuie la...