Helixmith a anunțat astăzi că publicația lor, „Terapia genetică pentru neuropatia diabetică: un studiu de fază III randomizat, controlat cu placebo al VM202, un ADN plasmidic care codifică factorul de creștere a hepatocitelor umane”, a fost unul dintre cele mai descărcate articole din top 10 din Clinical and Translational Science (CTS) în 2021. CTS este publicația oficială a Societății Americane de Farmacologie Clinică și Terapeutică (ASCPT) și evidențiază cercetările originale care ajută la unirea descoperirilor de laborator cu diagnosticul și tratamentul bolilor umane. Dr. John Kessler, profesor de neurologie la Northwestern a fost autorul principal al acestui studiu. Aceasta a fost prima fază 3 a terapiei genice care a fost făcută vreodată pentru durere. Potrivit Alethea Gerding, Managing Editor, ASCPT, „Articolul a fost descărcat de peste 3,000 de ori, ceea ce înseamnă că a ajuns la o gamă largă de cititori din întreaga lume. Scopul principal al CTS este să devină farul științei translaționale, iar articole precum al tău arată în mod clar valoarea științei translaționale.”

În lucrare, VM202 (donaperminogene seltoplasmid), un ADN plasmidic care codifică gena HGF umană (factor de creștere a hepatocitelor), dezvoltată de Helixmith Co. Ltd, autorii au raportat că în VMDN-003b, injecțiile intramusculare cu VM202 au asigurat reducerea durerii pentru mai mult de 8 luni după ultimul ciclu de tratament și că siguranța și tolerabilitatea au fost foarte favorabile, în concordanță cu studiile anterioare. Una dintre cele mai importante constatări clinic atât în studiul VMDN-003b, cât și în studiul de fază II este că VM202 a fost mai eficient la subiecții care nu au luat pregabalină sau gabapentină, două dintre cele mai prescrise medicamente în domeniul DPN.

Aceste rezultate au implicații clinice importante, deoarece se știe că peste 4.2 milioane de oameni din SUA suferă de DPN dureroasă și aproape 1.3 milioane de pacienți sunt considerați a fi refractari, ceea ce înseamnă că medicamentele disponibile în prezent nu funcționează pentru ei (Neuropatie diabetică dureroasă, GlobalData 2018) .

Helixmith a lansat un al doilea studiu de fază 3 pentru DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), în SUA și vizează publicarea rezultatelor de top până la sfârșitul anului 2022. Compania intenționează să înceapă o a treia fază 3 pentru DPN în a doua jumătate a anului 2022.

Puncte cheie ale lucrării CTS

• VM202 (seltoplasmid donaperminogene) este o terapie genetică cu ADN plasmidic de primă clasă, proprietară, non-virală, potențial regenerativă, dintr-o perspectivă animală non-clinică.

• Studiul de fază 3 pentru DPN dureroasă a fost realizat în două părți, una pentru 9 luni (VMDN-003; cinci sute de subiecți) și una cu o prelungire de 3 luni la 12 luni (VMDN-003b; 101 subiecți).

• Siguranța și tolerabilitatea VM202 continuă să pară extrem de favorabile, în concordanță cu studiile anterioare.

• Aceste rezultate au implicații clinice importante, deoarece se știe că peste 4.2 milioane de oameni din SUA suferă de DPN dureroasă și aproape 1.3 milioane de pacienți sunt refractari, deoarece medicamentele disponibile în prezent nu funcționează pentru ei.

Despre Neuropatia Diabetică Periferică

DPN dureroasă este o complicație comună și debilitantă a diabetului zaharat, care are un impact negativ profund asupra calității vieții, somnului și dispoziției. Terapiile actuale sunt paliative și nu vizează mecanismele care stau la baza DPN dureroasă. Mai mult, ameliorarea simptomatică este adesea limitată, iar mulți pacienți cu DPN dureroasă încă mai folosesc opioide.

CE ESTE DE LUAT DIN ACEST ARTICOL:

One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.