Boala Huntington: un nou tratament potențial pentru coree

A HOLD FreeRelease 1 | eTurboNews | eTN

Neurocrine Biosciences a anunțat astăzi date pozitive de top din studiul său de fază 3 KINECT-HD care evaluează eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea valbenazinei, un inhibitor selectiv al transportorului de monoamine vezicular 2 (VMAT2) care este investigat ca tratament o dată pe zi la adulții cu coree asociată. cu boala Huntington (HD).

Studiul a îndeplinit obiectivul principal de reducere a severității coreei, caracteristica motorie cardinală în boala Huntington, măsurată prin modificarea scorului total al coreei maxime (TMC) din Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) de la valoarea inițială la scorul mediu la săptămânile 10 și 12.                

În studiul KINECT-HD randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, tratamentul cu valbenazină a dus la o reducere medie ajustată placebo a scorului TMC de 3.2 unități (p < 0.0001), indicând o îmbunătățire semnificativă statistic a coreei. Scorul TMC face parte din evaluarea motorie a UHDRS® și măsoară coreea în șapte părți diferite ale corpului, inclusiv față, regiunea orală-bucal-linguală, trunchi și fiecare membru în mod independent. Scorul TMC este suma scorurilor individuale și variază de la 0 la 28. Obiectivele secundare ale stării de răspuns la impresia globală clinică a schimbării (CGI-C) și a stării de răspuns la impresia globală a pacientului de schimbare (PGI-C) au fost, de asemenea, semnificative statistic în favoarea tratamentului cu valbenazină.

Evenimentele adverse apărute în urma tratamentului observate în acest studiu au fost în concordanță cu profilul de siguranță cunoscut al valbenazinei. Nu s-a observat niciun comportament suicidar sau agravare a ideației suicidare la subiecții tratați cu valbenazină din acest studiu. Datele din studiul de fază 3 KINECT-HD vor fi prezentate la o conferință medicală în 2022.

HD afectează aproximativ 30,000 de adulți din Statele Unite. Coreea, o tulburare de mișcare involuntară caracterizată prin mișcări neregulate și imprevizibile, este unul dintre cele mai frecvente simptome, afectând aproximativ 90% dintre cei diagnosticați cu boala Huntington pe parcursul progresiei bolii.

KINECT-HD2 este un studiu deschis pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea pe termen lung a valbenazinei pentru tratamentul coreei în boala Huntington.

Despre autor

Avatarul Lindei Hohnholz, editor eTN

Linda Hohnholz, editor eTN

Linda Hohnholz scrie și editează articole de la începutul carierei sale profesionale. Ea a aplicat această pasiune înnăscută în locuri precum Universitatea Hawaii Pacific, Universitatea Chaminade, Centrul de descoperire a copiilor din Hawaii și acum TravelNewsGroup.

Mă abonez
Anunță-mă
oaspete
1 Comentariu
Cele mai noi
Cele mai vechi
Feedback-uri în linie
Vezi toate comentariile
1
0
Mi-ar plăcea gândurile, vă rog să comentați.x
Distribuie la...